یک بیمار با لوکمی سلول های T غیرقابل درمان توسط سلول های T دستورزی باز (نوکلئوتید) شده در اولین گزارش جهانی استفاده از درمان مبتنی بر ویرایش باز، درمان شده است.

بیمار فردی 13 ساله به نام آلیسا از Leicester بوده که مبتلا به لوکمیا لنفوبلاست حاد سلول های T در سال 2021 تشخیص داده شده بود. او به خاطر سرطانش تمام روش های درمانی سنتی شامل شیمی درمانی و پیوند مغز استخوان را امتحان کرده بود؛ ولی متأسفانه بیماری او باز گشته و راه های درمانی دیگری برایش وجود نداشت.

در ماه می، آلیسا در بخش پیوند مغز استخوان بیمارستان اورموند پذیرفته شد تا گیرنده های کایمریک آنتی ژن T را دریافت کند. این سازه های ژنی از یک فرد دهنده سالم گرفته شده بود.

این سلول ها با تکنولوژی جدید مبتنی بر ویرایش باز دستورزی شده بودند تا به سلول های T اجازه دهند که بدون حمله به خودشان، سلول های سرطانی را از بین ببرند.

محققان برای اولین بار نتایج این تحقیق را در جلسه سالانه جامعه آمریکایی هماتولوژی ارائه می کنند. کارآزمایی های بالینی توسط تکنولوژی CRISPR انجام می شد. اما دستورزی سلول های لوکمی T به این روش دشوار است. به خاطر اینکه سلول های T که سلول های سرطان لوکمی را از بین می برند، به سلول های خودشان نیز حمله کرده و یکدیگر را در مسیر تولید در آزمایشگاه می کشند. تعداد زیادی تغییرات ژنتیکی توسط تیم بیمارستان برای ایجاد بانک جهانی سلول های CAR T  ضد سلول T نیز ایجاد شده است.

 منبع:

https://www.ukri.org/news/world-first-use-of-base-edited-cells-to-treat-incurable-leukaemia/#:~:text=A