در انتهای مارس انتظار می‌رفت که کمپانی دارویی ورتکس و شریک آن شرکت درمانی کریسپر درخواست تاییدیه برای داروی طراحی شده‌ی ویرایش ژن خود را برای درمان دو بیماری‌ کمیاب خونی، ارسال کنند.به تازگی این کمپانی‌ها اعلام کرده‌اند که سازمان غذا و دارو اجازه بررسی داروی آن‌ها به نامexa-cel  برای درمان دو بیماری کم خونی داسی شکل و بتا تالاسمی را داده است.

در صورت گرفتن تاییدیه،exa-celبه اولین درمان بر پایه تکنولوژی  ویرایش ژن کریسپر تبدیل می‌شود که جایزه نوبل را در 2020 برنده شده است. داده های به دست آمده از مطالعات بالینی نشان داده است که در اکثر بیماران یک بار استفاده از exa-celبه طور چشمگیری علائم کم خونی داسی شکل و بتا تالاسمی را کاهش داده است.

یکی از نگرانی‌های مهم، چشم‌انداز فروش exa-celاست. کمپانی‌های معروف زیادی نظیر فایزر،Novartis و Nova Nordisk  در حال ساخت داروهای جدید برای درمان کم خونی داسی شکل و بتا تالاسمی هستند. حدودا یک ماه پیش تاییدیه‌ی FDAبرای ژن درمانی دیگری برای افراد دارای بتا تالاسمی شدید که نیاز به تزریق خون دارند داده شد.Bluebird یک ژن درمانی در حال توسعه برای درمان کم خونی داسی‌شکل نیز می باشد.

نحوه‌ی تجویز درمان با exa-cel  بر روی میزان استفاده بیماران از آن اثرگذار خواهد بود. این دارو توسط سلول‌های بنیادی خود بیمار ساخته می‌شود، که تحت مهندسی قرار گرفته و دوباره به مغز استخوان بیمار پیوند زده می‌شوند. این فرایند نیازمند مصرف بوسولفان توسط بیماران است. بوسولفان یک رژیم شیمی‌درمانی است که تحمل آن سخت است. برای مثال در طی آزمایش‌های بالینی exa-cel، یکی از بیماران دچار خونریزی مغزی شد که محققان این اتفاق رامرتبط با بوسولفان می‌دانند. این شرکت‌ها به دنبال شرایط جایگزینی هستند که نیازمند شیمی‌درمانی نباشد.

منبع:

Vertex given green light to seek US approval of CRISPR-based therapy | BioPharma Dive