سازمان غذا و داروی امریکا  Zynteglo (betibeglogene autotemcel)، اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول را برای درمان افراد مبتلا به تالاسمی بتا که نیازمند تزریق خون هستند، تایید کرد.

دکتر پیتر مارکس، مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک FDA، اظهار داشت: «این تایید پیشرفت مهمی در درمان تالاسمی بتا، به‌ خصوص در افرادی که نیازمند تزریق گلبول‌های قرمز خون هستند، می‌باشد. با توجه به مشکلات سلامت بالقوه مرتبط با این بیماری وخیم، این اقدام، تعهد مستمر FDA را به منظور حمایت از توسعه درمان‌های نوآورانه برای بیمارانی که گزینه‌های درمانی محدودی دارند، نشان می‌دهد».

تالاسمی بتا، نوعی اختلال خونی ارثی است که از طریق جهش در زیر واحد بتا گلوبین باعث کاهش هموگلوبین طبیعی و گلبول های قرمز خون و در نتیجه، تحویل ناکافی اکسیژن در بدن می‌شود. کاهش سطح گلبول های قرمز می‌تواند منجر به برخی مشکلات سلامت از جمله سرگیجه، ضعف، خستگی، ناهنجاری‌های استخوانی و عوارض جدی‌تر شود. تالاسمی‌بتای وابسته به تزریق خون، که شدیدترین شکل این بیماری است، معمولاً به تزریق گلبول های قرمز مادام العمر به عنوان دوره استاندارد درمان نیاز دارد. این تزریق‌های منظم به دلیل تجمع بیش از حد آهن در بدن، می‌تواند با مشکلات سلامت مختلفی در قلب، کبد و سایر اندام‌ها همراه باشد.

Zynteglo یک محصول ژن‌درمانی است که به صورت تک دوز تجویز می‌شود. هر دوز Zynteglo یک درمان شخصی‌سازی شده است که با استفاده از سلول‌های بیمار (سلول‌های بنیادی مغز استخوان) که از نظر ژنتیکی برای تولید بتا گلوبین (یک جزء هموگلوبین) تغییر یافته‌اند، تولید می‌شود.

ایمنی و اثربخشی Zynteglo در دو مطالعه بالینی چند مرکزی که شامل بیماران بزرگسال و اطفال مبتلا به تالاسمی بتا که نیاز به تزریق منظم خون داشتند، مشخص شد. اثربخشی بر اساس دست‌یابی به عدم نیازمندی به تزریق خون تعیین شد، این نتیجه زمانی حاصل می شود که بیمار یک سطح مشخصی از هموگلوبین را بدون نیاز به هیچ گونه تزریق گلبول قرمز برای حداقل 12 ماه حفظ کند. از 41 بیمار دریافت کننده Zynteglo، 89٪ به عدم نیازمندی به تزریق خون دست یافتند.

منبع:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-treat-adult-and-pediatric-patients-beta-thalassemia-who