کم خونی داسی شکل یک بیماری ارثی است که در آن سلول‌های قرمز خون به شکل داسی در می‌آیند. این تبدیل شکل سلول خونی می‌تواند باعث بروز عفونت‌های مکرر، التهاب در دست‌ها و پاها، درد، خستگی شدید و تأخیر در رشد و بلوغ شود. تمرکز درمان این بیماری معمولاً بر روی کنترل علائم شامل داروهای ضد درد، هیدروکسی اوره جهت کاهش دوره‌های درد، آنتی‌بیوتیک‌ها و واکسن‌ها جهت پیشگیری از انتقال عفونت‌های باکتریایی و خون می‌باشد. در حالی که راه‌حل درمان برای این بیماری شدید مبهم باقی مانده است، یک مطالعه‌ی جدید، در صورت اثبات کاربرد، ممکن است یک درمان احتمالی باشد.

طبق گزارش ارائه شده در مقاله Biologic and Clinical Efficacy of LentiGlobin for Sickle Cellدر ژورنال New England Journal of Medicine، با انتقال یک ژن به سلول‌های بنیادی خون بیمار، می‌توان عوارض بیماری کم‌خونی داسی شکل را کاهش داد. مارتین استاینبرگ محقق این پروژه بیان داشته که با ژن درمانی با سلول‌های بنیادی اتولوگ می‌توان بدون سرکوب سیستم ایمنی، همه بیماران را درمان کرد.

باوجود اینکه بیماران شرکت‌کننده در این مطالعه دیگر علائم بیماری سلول داسی شکل را نداشتند، اما با توجه به اینکه طول عمر بیشتر گلبول‌های قرمز خون کمتر از حد طبیعی است پس در درازمدت می‌تواند با برخی عوارض همراه باشد.استاینبرگ معتقد است که برای پذیرش این درمان دشوار و بسیار پرهزینه توسط بیماران، باید یک درمان با اثربخشی تمام و مادام العمر ارائه شود. او می‌گوید: «در این مرحله ما هنوز پایداری نتایج را نمی‌دانیم، اما بر اساس این مطالعه، چشم‌انداز خوبی به نظر می‌رسد.»

منبع:

https://www.sciencedaily.com/releases/2022/02/220216170214.htm